Eficácia da vosoritida no crescimento linear e seu impacto na qualidade de vida de pacientes com acondroplasia: revisão sistemática.

Descrição

A acondroplasia é a displasia esquelética mais frequente em humanos, resultante de mutações de ganho de função no gene FGFR3. Com a introdução da vosoritida como terapia direcionada, torna-se necessária a consolidação das evidências sobre seu impacto terapêutico, não somente em relação a melhora do crescimento como também da qualidade de vida dos pacientes. O objetivo deste estudo é realizar uma revisão sistemática da literatura para avaliar a eficácia e a segurança da vosoritida, estruturada pela estratégia PICO: População (pacientes com acondroplasia), Intervenção (vosoritida), Comparação (placebo ou tratamento convencional) e Desfechos (velocidade de crescimento anual e qualidade de vida). A pesquisa seguirá as diretrizes Preferred Reporting Items for Systematic Reviews and Meta-Analyses (PRISMA), com buscas nas bases PubMed, Embase, Cochrane Library, LILACS e SciELO. Esta revisão visa, portanto, consolidar a base de dados disponível sobre o tratamento de acondroplasia com vosorotida, permitindo a caracterização crítica dos seus benefícios e riscos no manejo atual da doença.