Impactos da terapia moduladora de CFTR no gerenciamento clínico e funcional de crianças e adolescentes com Fibrose Cística no Estado da Paraiba.

Descrição

A Fibrose Cística (FC) é uma doença genética, crônica e multissistêmica, caracterizada pela disfunção da proteína Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR), que resulta na produção de secreções espessas e viscosas, comprometendo principalmente os sistemas respiratório e digestório. O Brasil ocupa a sexta posição entre os países com maior número de casos da doença, enfrentando importantes desafios relacionados ao diagnóstico precoce e ao acesso ao tratamento especializado, especialmente na região Nordeste, onde ainda há escassez de centros de referência. Em setembro de 2023, a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (CONITEC) aprovou a incorporação da terapia moduladora da proteína CFTR para pessoas com FC portadoras de pelo menos uma cópia da mutação F508del, a partir dos seis anos de idade. Nesse contexto, o presente estudo longitudinal tem como objetivo avaliar os impactos do uso contínuo dessa terapia sobre o gerenciamento clínico e funcional de crianças e adolescentes com FC atendidos em um centro de referência no estado da Paraíba. Serão investigados desfechos relacionados à função pulmonar, composição corporal, capacidade funcional, número de exacerbações e necessidade de hospitalizações. Os participantes serão avaliados antes do início do tratamento e reavaliados após 12 meses de uso da terapia moduladora. Considerando que se trata de uma tecnologia recentemente incorporada ao Sistema Único de Saúde, os achados deste estudo poderão subsidiar estratégias voltadas à otimização do manejo clínico e funcional de pessoas com FC, além de ampliar a compreensão sobre o processo de evolução funcional desses pacientes. Os resultados também poderão contribuir para o aprimoramento de políticas públicas direcionadas à ampliação do acesso ao tratamento, especialmente em regiões historicamente menos assistidas. Espera-se que este estudo fortaleça o conhecimento científico acerca da aplicação da terapia moduladora da CFTR em pessoas com Fibrose Cística, produzindo evidências relevantes para a compreensão da evolução funcional dessa população e para o aprimoramento de protocolos clínicos e estratégias de cuidado em saúde.